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srp-4053

  • Essai du SRP-4053 (Golodirsen), 1er résultats

    Le SRP-4053 (golodirsen) augmente significativement la production de dystrophine chez 25 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne après un an de traitement.

    Sarepta Therapeutics a annoncé le 6 septembre 2017 dans un communiqué de presse, les premiers résultats de l’essai de phase I/II du SRP-4053 (Golodirsen), un oligonucléotide antisens de type morpholino qui favorise le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine, dont les anomalies sont à l’origine de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

    En savoir plus sur l'essai du SRP-4053 (Golodirsen)

  • SRP-4053, prolongement de l'essai

    Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu.

    L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides.

    En savoir plus

    Brève AFM-Téléthon