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Recherche

La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, celle qui est à l’origine du combat des familles de l’AFM-Téléthon. 

Elle fait aujourd’hui l’objet de grandes avancées thérapeutiques et a ouvert la voie aux autres maladies rares et aussi plus fréquentes. 

Une maladie modèle pour l'accélération de la recherche 

Le gène à l’origine de la myopathie de Duchenne concentre les difficultés à franchir car il est le plus grand gène humain connu. Ce qui a conduit les chercheurs à développer toutes sortes de stratégies et à explorer toutes les pistes thérapeutiques. Thérapie génique, thérapie cellulaire, chirurgie du gène, pharmacogénétique…

Aujourd’hui, on ne compte pas moins de 33 essais thérapeutiques à travers le monde concernant la myopathie de Duchenne. Plusieurs centaines d’enfants participent à ces essais. Plusieurs candidats-médicaments font l’objet de discussions avec les autorités réglementaires.   

La recherche fondamentale

La recherche fondamentale permet de mieux comprendre les conséquences de l'absence de dystrophine, de développer des modèles pour étudier la maladie, d'améliorer les techniques de recherche (système CRISPR/Cas9 pour la thérapie génique ou oligonucléotides de deuxième génération pour le saut d'exon …). Ces travaux fondamentaux sont à la base du développement de nouvelles stratégies thérapeutiques.

Recherche médicale et essais sur les animaux  

La recherche animale est une obligation règlementaire, strictement encadrée par des règlements européens et français sous le contrôle en France des ministères de l’agriculture et de la recherche. En savoir plus 

Avancées de la recherche

Avancées scientifiques concernant la recherche, le diagnostic, la prise en charge, les traitements en développement dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. Avancées de la recherche

Banque de données

Une banque de données contient des informations (ou données) sur des personnes ayant la même maladie. Banque de données

Essais cliniques

Etapes indispensables au développement d'un médicament, les pistes thérapeutiques, les essais en cours, participer a un essai clinique. Essais cliniques

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