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Premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne

Ataluren avis favorable par l'EMA

23/05/2014

Un premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne ! L’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour la myopathie de Duchenne. Cette autorisation concerne les malades âgés de plus de 5 ans et ambulants, atteints d’une myopathie de Duchenne causée par une mutation génétique de type codon « STOP »

C’est le premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne !  C’est également un espoir pour un très grand nombre de maladies génétiques concernées des mutations « STOP ».

A travers cet avis de l’EMA, c’est une technique innovante de chirurgie du gène qui est validée : la translecture de codon « STOP ». La mutation « STOP » située sur le gène responsable de la maladie entraîne, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, l’absence de production de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire. Grâce à l’administration de l’Ataluren, une petite molécule développée par PTC Therapeutics, ce codon « STOP » est ignoré lors du processus de production des protéines ce qui permet la production d’une protéine fonctionnelle. Les résultats des essais menés par PTC Therapeutics indiquent un ralentissement de l’évolution de la maladie ainsi que l’amélioration de la marche pour certains malades.

Cette annonce de l’EMA est donc une excellente nouvelle pour les malades concernés (13% des garçons touchés par une myopathie de Duchenne) mais aussi pour les malades atteints d’autres maladies génétiques causées également par des mutations « STOP » (mucoviscidose…). Ces mutations concerneraient environ 10 % de la population concernée par une maladie génétique.

L’AFM-Téléthon se félicite de cette avancée qui illustre le bien-fondé de la stratégie qu’elle développe depuis plus de 25 ans pour la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes. L’Association a soutenu, grâce aux dons du Téléthon, des travaux de recherche fondamentale sur la technique de translecture du codon « stop » et son Institut de Myologie est centre investigateur des essais cliniques menés pour l’Ataluren. L’Association espère également que les autorités françaises mettront tout en œuvre pour un accès rapide des malades concernés à ce premier médicament.

Lire le communiqué de l’EMA

Les médias en parle

 Une équipe de France 2 apporte des précisions.

http://www.francetvinfo.fr/france/video-un-traitement-contre-la-myopathie-de-duchenne_740997.html

BFM TV : Un tout premier médicament pour traiter la myopathie de Duchenne

C'est le premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne. Il ne s'adressera qu'à 13% des patients et permettra "un ralentissement de l'évolution de la maladie"

Le Figaro : Feu vert au 1er médicament contre une myopathie

C'est un grand progrès dans le traitement des maladies génétiques. L'ataluren, premier médicament efficace contre la myopathie de Duchenne, vient d'obtenir l'agrément temporaire de l'Agence européenne du médicament (EMA). Même si la molécule ne permet pas de guérir les malades, seulement de ralentir sensiblement l'évolution de la maladie, l'arrivée dans les mois qui viennent de cette nouvelle molécule sur le marché apporte un grand espoir pour les malades...

Doctossimo : Autorisation d'un médicament orphelin dans la myopathie de Duchenne

L'Agence européenne du médicament (EMA) vient de donner son feu vert à l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament d'une nouvelle classe thérapeutique pour traiter les patients souffrant de la myopathie de Duchenne. Une première dans la prise en charge de cette maladie neurodégénérative.

Handicap.fr : Myopathie de Duchenne : un 1er médicament

L'Agence européenne du médicament EMA a donné un feu vert sous condition à la commercialisation du premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne.

24hSanté : Myopathie de Duchenne une 1ère thérapie innovante autorisée

L’AFM-Téléthon s’est félicitée vendredi de l’avis favorable de l’Agence européenne du médicament concernant la mise sur le marché de l’Ataluren pour les malades atteints de myopathie de Duchenne. Il s’agit du premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant.

 

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