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Pistes thérapeutiques

Les pistes thérapeutiques

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker, les pistes thérapeutiques visent à permettre aux muscles de fabriquer de la dystrophine, qu'il s'agisse de thérapie génique, de translecture de codon-stop ou de saut d'exon…

Thérapie génique

La thérapie génique consiste à remplacer le gène DMD défectueux par un gène DMD thérapeutique, transporté à l’aide d’un vecteur (dans la dystrophie musculaire de Duchenne, il s'agit souvent d'un vecteur viral de type AAV). Thérapie génique à l'essai

Translecture de codon stop

Certaines anomalies génétiques créent un codon stop en plein milieu de l'ARN messager de la dystrophine, la protéine dystrophine fabriquée est alors beaucoup trop courte et n'est pas fonctionnelle. La translecture du codon stop permet de passer outre ce signal d'arrêt prématuré de la fabrication de la dystrophine. Translecture des codons stop à l’essai

Saut d'exon

Des anomalies génétiques décalent d'une ou deux lettres le "cadre de lecture" de l'ARN messager, ce qui rend le message codé par l'ARN messager illisible. La dystrophine ne peut pas être fabriquée. Le saut d'exon est une thérapie innovante qui permet de rétablir le cadre de lecture de l'ARN messager. Le saut d'exon

Pharmacologie

Plusieurs essais évaluent des médicaments déjà commercialisés afin de déterminer s'ils peuvent préserver la force musculaire ou  prévenir l'atteinte cardiaque ou respiratoire dans la DMD. Traitements médicamenteux à l’essai

CRISP/Cas9

CRISPR/Cas9 est un outil de modification du génome. Plus facile et plus rapide à utiliser que les techniques antérieures, c'est une approche prometteuse pour la thérapie génique. En savoir plus

 

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