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Essais cliniques

 

Essais clinique

Etapes indispensables au développement d'un médicament, les pistes thérapeutiques, les essais en cours, participer à un essai clinique. 

Le développement d’un médicament nécessite plusieurs étapes, en particulier des essais cliniques chez l’homme qui font suite aux études précliniques. Ces essais se déroulent en plusieurs phases successives qui permettent de savoir si, dans une maladie donnée, le candidat médicament est bien toléré, efficace et à quelle dose. En savoir plus

Participer à un essai clinique 

S'engager dans un essai clinique est un choix personnel. C’est entrer dans un protocole rigoureusement défini tant pour assurer la sécurité des participants, que pour obtenir un résultat fiable et pertinent. C’est accepter des contraintes de visites et d’examens à l’hôpital supplémentaires. En savoir plus

Consulter le repère : Essai clinique

Essai clinique, les implications psychologiques 

Les progrès scientifiques permettent, aujourd’hui, de mettre en place de plus en plus d’essais cliniques dans les maladies neuromusculaires (MNM). Les psychologues cliniciens sont ainsi conduits à s’intéresser à l’impact psychologique de ces essais et à l’accompagnement des patients ayant décidé et accepté d’y participer. Ces nouvelles pratiques engendrent de nouvelles problématiques dans le champ de réflexion des psychologues des consultations MNM. 

Essais clinique : Les implications psychologiques

Pistes thérapeutiques

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker, les pistes thérapeutiques visent à permettre aux muscles de fabriquer de la dystrophine, qu'il s'agisse de thérapie génique, de translecture de codon-stop ou de saut d'exon…

Biothérapies

Les biothérapies sont des traitements innovants d’origine biologique, dérivées du corps humain. En rupture avec les produits pharmaceutiques classiques qui sont issus de la chimie de synthèse, les biothérapies sont utilisées pour traiter des maladies rares et génétiques. 

L’Institut des Biothérapies 

L’Institut des Biothérapies fédère les compétences de trois laboratoires, initiés et soutenus par l’AFM-Téléthon, leaders mondiaux des biothérapies pour les maladies rares. Objectif : accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades. En savoir plus

Thérapie génique 

La thérapie génique consiste à remplacer le gène DMD défectueux par un gène DMD thérapeutique, transporté à l’aide d’un vecteur (dans la dystrophie musculaire de Duchenne, il s'agit souvent d'un vecteur viral de type AAV). Thérapie génique à l'essai

Translecture de codon stop  

Certaines anomalies génétiques créent un codon stop en plein milieu de l'ARN messager de la dystrophine, la protéine dystrophine fabriquée est alors beaucoup trop courte et n'est pas fonctionnelle. La translecture du codon stop permet de passer outre ce signal d'arrêt prématuré de la fabrication de la dystrophine. Translecture des codons stop à l’essai

Saut d’exon 

Des anomalies génétiques décalent d'une ou deux lettres le "cadre de lecture" de l'ARN messager, ce qui rend le message codé par l'ARN messager illisible. La dystrophine ne peut pas être fabriquée. Le saut d'exon est une thérapie innovante qui permet de rétablir le cadre de lecture de l'ARN messager. Le saut d'exon

Pharmacologie 

Plusieurs essais évaluent des médicaments déjà commercialisés afin de déterminer s'ils peuvent préserver la force musculaire ou prévenir l'atteinte cardiaque ou respiratoire dans la DMD. Traitements médicamenteux à l’essai

CRISP/Cas9 

CRISPR/Cas9 est un outil de modification du génome. Plus facile et plus rapide à utiliser que les techniques antérieures, c'est une approche prometteuse pour la thérapie génique. En savoir plus

Essais en cours pour les DM Duchenne & DM Becker

Essais soutenus par l'AFM-Téléthon 

Généthon, projets actuels 

Essai en cours Dystrophie musculaire de Duchenne 

Essai en cours Dystrophie musculaire de Becker 

Essais en cours à I-Motion 

Translarna™ (Ataluren) : registre PTC Pass (Post Approval Safety Study) 

Translarna™ (Ataluren) : deux essais de phase III, en ouvert 

Essai Sideros (idébénone) de phase III, en double aveugle 

Essai de phase I/II en double aveugle puis en ouvert évaluant le SRP-4053 

Essai ESSENCE : phase III en double aveugle (partie 1) puis en ouvert (partie 2), évaluant le SRP-4053 et le SRP-4045 

Étude observationnelle pré U7-53 

Étude Nathis-DMD : histoire naturelle de la maladie 

Riméporide : essai de phase Ib en ouvert 

Essai Nébidys, de phase III, en double aveugle 

 
 

 

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