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Brèves scientifiques

Brèves scientifiques concernant la recherche, le diagnostic, la prise en charge, traitements en développement dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

   
   

Utilisation réussie du système CRISPR/Cas9

diagnostic errance maladies rares conférence

 Un diagnostic pour tous

Un exosquelette au niveau du membre supérieur

Avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe

généthon thérapie génique chercheurs afm téléthon serge braun chercheur biothérapies thérapie génique

Étude de la cataracte sous corticoïdes

Ré-administrer un médicament de thérapie génique

Parlez-vous biothérapies ?

Accéder au contenu Myopathie de Becker : des molécules qui agissent sur la NO synthase Accéder au contenu DMD : des oligonucléotides antisens optimisés pour cibler le cœur

Une première française en chirurgie cardiaque

Des molécules qui agissent sur la NO synthase

Des oligonucléotides antisens optimisés

Accéder au contenu Myopathie de Duchenne : clap de fin pour l’ezutromide (SMT C1100) Accéder au contenu DMD : avis favorable pour étendre l’AMM européenne de l’ataluren (Translarna®) Accéder au contenu Myopathie de Duchenne : avis défavorable pour l’éteplirsen en Europe

Ezutromide (SMT C1100), clap de fin

Ataluren : avis favorable en Europe

Eteplirsen : Avis défavorable en Europe

 

Histoire naturelle

 

 

Diagnostic

Suivi musculaire

 Suivi orthopédique

Traitements

Corticoïdes

 

Suivi cardiaque

Suivi respiratoire

Fonction digestive

 Vie quotidienne

Suivi psycho-social

 
 

 Recherche animale

 

 

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