Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Avancées de la recherche

Avancées dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker

avancées.jpgCe document publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l'AFM-Téléthon, présente les actualités de la recherche dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : études ou essais cliniques en cours, publications scientifiques et médicales…

Brèves scientifiques

Brèves scientifiques concernant la recherche, le diagnostic, la prise en charge, les traitements en développement dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

     
   

Restauration à long terme de la dystrophine chez la souris 

stock_injection_piqure.jpg

Accéder au contenu DMD : résultats du premier essai avec le TAS-205 Accéder au contenu DMD : les bienfaits des oméga 3 ?

Résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001

Résultats du premier essai avec le TAS-205

Les bienfaits des omega 3 ?

 Plus de brèves  scientifiques

Traitements en développement

Brèves scientifiques concernant les traitements en développement. 

07/03/2019 - Restauration à long terme de la dystrophine chez la souris 

01/03/2019 - Résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001 

01/02/2019 - Résultats du premier essai avec le TAS-205 

11/12/2018 - Résultats du premier essai du vamorolone 

20/11/2018 - Utilisation réussie du système CRISPR/Cas9 

26/10/2018 - Un exosquelette au niveau du membre supérieur 

23/10/2018 - Avis défavorable pour l'Exondys en Europe 

5/10/2018 - Possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique 

3/10/2018 - Parlez-vous biothérapies ? 

13/07/2018 - Des molécules qui agissent sur la NO synthase 

13/07/2018 - Des oligonucléotides antisens optimisés 

04/07/2018 - Ezutromide (SMT C1100), clap de fin 

07/06/2018 - Ataluren (Translarna®), avis favorable pour étendre l’AMM en europe 

06/06/2018 - Eteplirsen (Exondys®) : Avis défavorable en Europe. 

07/02/2018 - Idébenone (Raxone ®), pas d'AMM pour l’Europe 

06/02/2018 - Micro-Dystrophine, démarrage d'un essai aux États-Unis 

22/12/2017 - La Carnosine, un nouveau biomarqueur 

08/12/2017 - La micro-dystrophine est efficace 

07/12/2017 - Résultats prometteurs d'un essai de thérapie cellulaire 

16/11/2017 - Le Tadalafil n'est pas efficace 

16/11/2017 -Point sur le Translarna (Ataluren) en France 

02/10/2017 -Le Riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis 

26/09/2017 - Le gène PITPNA, potentiel gène modificateur de la maladie 

26/09/2017 - Recherche animale : les associations montent au créneau 

12/09/2017 - Essai du SRP-4053 (Golodirsen), 1er résultats 

25/07/2017 - La micro-dystrophine restaure la force musculaire 

25/07/2017 - Long-term microdystrophin gene therapy is effective 

22/05/2017- Recherche in vivo, une mise au point 

20/07/2017 - Essai ACT DMD évaluant l’ataluren (Translarna) 

13/04/2017 - SRP-4053, prolongement de l'essai 

24/03/2017 - CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine 

20/01/2017 - Analyse médico-économique ? un nouvel outil plus pertinent. 

07/07/2016 - Thérapie génique 

20/06/2016 - Détermination du taux de dystrophine 

01/06/2016 - Kyndrisa (drisapersen/PR0051/BMN051), retrait de la demande d'AMM européenne 

13/05/2016 - Inhibition de la myostatine dans un modèle animal 

27/01/2016 - CD49d, un nouveau marqueur biologique 

11/01/2016 - L’halofuginone favorise la survie des cellules satellites 

03/12/2015 - Essai de thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes 

03/12/2015 - Eteplirsen, confirmation de l'effet bénéfique 

19/11/2015 - Jagged-1, améliore les manifestations musculaires 

29/10/2015 - Effets positifs des statines 

27/10/2015 - Translarna : nouveaux résultats 

18/09/2015 - Un nouveau modèle de souris 

03/10/2015 - L’éteplirsen toujours efficace après 3 ans 

13/09/2015 - Introduire un gène codant la microdystrophine 

09/09/2015 - Du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires 

25/08/2015 - Intérêt des bases de données auto-remplies. 

03/08/2015 - Quand les soignants ont la parole concernant les traitements 

26/07/2015 - La galectine-1 à l'étude 

06/07/2015 - Identification de 44 marqueurs biologiques 

04/07/2015 - Surexpression de l'intégrine alpha 7 

01/03/2015 - Efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN 

28/01/2015 - Antisens SRP-4053 Essai de phase I/II dans la DMD

 

Diagnostic 

Brèves scientifiques concernant le diagnostic dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

12/11/2018 - Un diagnostic pour tous 

19/10/2017 - Diagnostic précoce des garçons DMD et accompagnement : beaucoup de progrès restent à accomplir. 

01/07/2016 - Dépistage néonatal de la DMD : retour d’expérience

 

Suivi neuromusculaire

Brèves scientifiques concernant le suivi musculaire dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

17/01/2017 - L'IRM musculaire s'avère un outil d'évaluation indispensable 

16/01/2017 - L'analyse qualitative et quantitative de la marche 

12/11/2016 - Test de six minutes de marche 

28/09/2016 - Une étude pilote confirme l’intérêt de l’ActiMyo® 

30/08/2016 - Echelles fonctionnelles et tests chronométrés 

29/08/2016 - L'analyse quantifiée de la marche 

18/08/2016 - Atteinte des membres supérieurs, un suivi longitudinal 

 25/11/2015 - L'imagerie et la spectroscopie musculaire sont des outils puissants 

05/11/2015 - Imagerie des muscle la cuisse, un signe facilement reconnaissable 

03/04/2015 - Meilleure appréciation de l'atteinte des membres supérieurs 

26/03/2015 - Evolution du test de marche de six minutes

 

Corticoïdes

Brèves scientifiques et médicales concernant les traitements par corticoïdes dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

15/10/2018 - Etude de la cataracte sous corticoïdes 

 06/02/2018 - Intérêt de la corticothérapie 

 29/01/2018 - Deux articles en faveur de la corticothérapie 

18/10/2017 - Corticothérapie, bénéfices et inconvénients 

 10/10/2017 - Corticoïdes, pas d'avantage à commencer plus tôt 

01/08/2017 - Corticothérapie lancement d'un nouvel essai clinique comparant plusieurs modalités d'administration 

 28/11/2016 - La corticothérapie utile en cas de poussée de cardiomyopathie ? 

20/07/2016 - Mise à jour des recommandations américaine sur les corticoïdes 

 19/01/2016 - Prévention de l’ostéoporose : intérêt des biphosphonates 

01/09/2015 - Glucocorticoïdes, Effet bénéfique après la perte de la marche

 

Suivi orthopédique

Brèves scientifiques concernant le suivi orthopédique dans les myopathies de Duchenne et de Becker. 

23/08/2016 - Moins d'adolescents nécessitent une arthrodèse vertébrale chirurgicale aux Etats-Unis. 

11/12/2015 - Une prothèse dynamique pour les membres supérieurs

 

Suivi respiratoire

Brèves scientifiques concernant la fonction respiratoire dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

14/06/2018 - Idébénone : essai SIDEROS : évaluation de l'atteinte respiratoire. 

22/09/2017 - Idébenone, pas d'extension de l'AMM. 

21/06/2017 - Etude Sideros, I-Motion inclut son premier patient. 

16/01/2017 - Insuffisance respiratoire : Intérêt de la capnographie par voie transcutanée pour un meilleur suivi. 

17/11/2016 - Idebenone et fonction musculaire inspiratoire. 

22/08/2016 - Ventilation assistée non invasive un bénéfice indirect sur la déglutition. 

04/07/2016 - Comment optimiser la ventilation par pipette Bucale ? 

15/06/2016 - Essai DELOS, l'idébénone réduit les complications respiratoires 

28/01/2016 - Aide à la toux, le ballon insufflateur aussi efficace que le ventilateur. 

14/12/2015 - Effet bénéfique du Cough-Assist® 

18/05/2015 - Essai DELOS, des résultats encourageants

 

Fonction cardiaque

Brèves scientifiques concernant la fonction cardiaque.

25/01/2018 - Une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris 

06/09/2018 - Une première Française en chirurgie cardiaque 

19/05/2017 - Dispositif d’assistance ventriculaire 

12/11/2016 - Risque d'AVC non négligeable 

31/08/2016 - Mérites comparés de l'IRM et de l'échographie 

30/06/2016 - Suivi d’un index échocardiographique de la fonction ventriculaire gauche 

28/01/2016 - Atteintes cardiaques dans les maladies neuromusculaires 

09/11/2015 - Anomalies cardiaques fréquentes chez les femmes transmettrices 

23/07/2015 - Atteinte cardiaque 

30/05/2015 - Saut de plusieurs exons 

26/03/2015 - Assistance circulatoire : le Jarvik 2000

 

Suivi gastro-intestinal

Brèves scientifiques concernant la fonction digestive, nutrition, troubles de déglutition, troubles du transit intestinal… dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

01/02/2019 - Les bienfaits des omega 3 ? 

19/01/2017 - Troubles du transit : une complication fréquente et souvent mal prise en compte 

23/08/2016 - DMD et constipation : une association fréquente et souvent négligée 

22/08/2016 - Supplémentation en vitamines D ? 

03/05/2015 - Le chewing-gum utile pour prévenir les troubles masticatoires ?

 

Suivi psychosocial

Brèves sur le suivi psychosocial, fonctions cognitives, difficultés d'apprentissage, troubles de l'humeur... dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

31/08/2016 - Troubles cognitifs, vers un affinement de la sémiologie

 

Les commentaires sont fermés.