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Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine

15/06/2020 - Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé des données de sécurité et de tolérabilité à un ans d'essai de quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu la micro-dystrophine SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin), publiées dans JAMA Neurology.

Voir le Communiqué de presse ici

Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’Etude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001 à une dose de 2 × 1014 vg / kg. La thérapie était sûre et tolérable chez tous les participants au cours de la période d’un an. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés, et il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni preuve de réaction immunitaire.

À 12 semaines, les niveaux de dystrophine musculaire ont montré une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport aux biopsies normales. Ajusté pour le tissu adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%.

Tous les participants avaient confirmé la transduction des vecteurs et montré une amélioration fonctionnelle sur l’échelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) qui ont été maintenus pendant un an.

À propos de SRP-9001

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement mondial et de la fabrication du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis. En décembre 2019, la Société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique à base de micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

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