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Actualités scientifiques

Actualités scientifiques concernant la recherche, dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

08/01/2020 - Accord déterminant pour le projet micro-dystrophine de Généthon

18/12/2019 - Le Sarconeos autorisé pour un essai clinique aux Etats-unis

17/12/2019 – Le SRP-4053 (VYONDYS) autorisé aux Etats-Unis

12/12/2012 - Myopathie de Becker : étude de l’exercice physique

12/12/2019 - Le Translarna dès l'âge de 2 ans

10/12/2019 - Compensation du membre supérieur, des actes

06/12/2019 - IRM musculaire « Magnetic Resonance Fingerprinting » : une nouvelle séquence d’acquisition qui facilite le suivi non invasif du muscle dystrophique

05/12/2019 - Atténuer la réponse immunitaire pour augmenter l’efficacité de la thérapie génique

Traitements en développement

08/01/2020 - Accord déterminant pour le projet micro-dystrophine de Généthon

18/12/2019 - Le Sarconeos autorisé pour un essai clinique aux Etats-unis

17/12/2019 – Le SRP-4053 (VYONDYS) autorisé aux Etats-Unis

12/12/2019 - Le Translarna dès l'âge de 2 ans

08/11/2019 - Un nouveau modèle de souris pour évaluer la restauration de la dystrophine

07/11/2019 - Quels sont les meilleurs critères de jugement dans le temps

03/10/2019 - STRIDE, le registre de suivi de l’ataluren

01/08/2019 – Essai HOPE-2 dans la DMD

08/07/2019 – Thérapie génique de la DMD, les raisons d’y adhérer

22/03/2019 - Bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004)

07/03/2019 - Restauration à long terme de la dystrophine chez la souris

01/03/2019 - Résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001

01/02/2019 - Résultats du premier essai avec le TAS-205

20/11/2018 - Utilisation réussie du système CRISPR/Cas9

23/10/2018 - Avis défavorable pour l'Exondys en Europe

5/10/2018 - Possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique

3/10/2018 - Parlez-vous biothérapies ?

13/07/2018 - Des molécules qui agissent sur la NO synthase

13/07/2018 - Des oligonucléotides antisens optimisés

04/07/2018 - Ezutromide (SMT C1100), clap de fin

07/06/2018 - Ataluren (Translarna®), avis favorable pour étendre l’AMM en europe

06/06/2018 - Eteplirsen (Exondys®) : Avis défavorable en Europe.

07/02/2018 - Idébenone (Raxone ®), pas d'AMM pour l’Europe

06/02/2018 - Micro-Dystrophine, démarrage d'un essai aux États-Unis

22/12/2017 - La Carnosine, un nouveau biomarqueur

08/12/2017 - La micro-dystrophine est efficace

07/12/2017 - Résultats prometteurs d'un essai de thérapie cellulaire

16/11/2017 - Le Tadalafil n'est pas efficace

16/11/2017 -Point sur le Translarna (Ataluren) en France

02/10/2017 -Le Riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis

26/09/2017 - Le gène PITPNA, potentiel gène modificateur de la maladie

26/09/2017 - Recherche animale : les associations montent au créneau

12/09/2017 - Essai du SRP-4053 (Golodirsen), 1er résultats

25/07/2017 - La micro-dystrophine restaure la force musculaire

25/07/2017 - Long-term microdystrophin gene therapy is effective

22/05/2017- Recherche in vivo, une mise au point

20/07/2017 - Essai ACT DMD évaluant l’ataluren (Translarna)

13/04/2017 - SRP-4053, prolongement de l'essai

24/03/2017 - CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine

20/01/2017 - Analyse médico-économique ? un nouvel outil plus pertinent.

07/07/2016 - Thérapie génique

20/06/2016 - Détermination du taux de dystrophine

01/06/2016 - Kyndrisa (drisapersen/PR0051/BMN051), retrait de la demande d'AMM européenne

13/05/2016 - Inhibition de la myostatine dans un modèle animal

27/01/2016 - CD49d, un nouveau marqueur biologique

11/01/2016 - L’halofuginone favorise la survie des cellules satellites

03/12/2015 - Essai de thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes

03/12/2015 - Eteplirsen, confirmation de l'effet bénéfique

19/11/2015 - Jagged-1, améliore les manifestations musculaires

29/10/2015 - Effets positifs des statines

27/10/2015 - Translarna : nouveaux résultats

18/09/2015 - Un nouveau modèle de souris

03/10/2015 - L’éteplirsen toujours efficace après 3 ans

13/09/2015 - Introduire un gène codant la microdystrophine

09/09/2015 - Du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

25/08/2015 - Intérêt des bases de données auto-remplies.

03/08/2015 - Quand les soignants ont la parole concernant les traitements

26/07/2015 - La galectine-1 à l'étude

06/07/2015 - Identification de 44 marqueurs biologiques

04/07/2015 - Surexpression de l'intégrine alpha 7

01/03/2015 - Efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN

28/01/2015 - Antisens SRP-4053 Essai de phase I/II dans la DMD

Diagnostic

11/10/2019 - Dépistage néo-natal : un enjeu vital

12/11/2018 - Un diagnostic pour tous

19/10/2017 - Diagnostic précoce des garçons DMD et accompagnement : beaucoup de progrès restent à accomplir.

01/07/2016 - Dépistage néonatal de la DMD : retour d’expérience

Suivi médical

18/07/2017 - Troubles du sommeil chez les aidants.

05/12/2016 - Une enquête Anglaise sur les causes de décès de patients atteints de DMD

28/01/2016 - Qualité de vie et maladies neuromusculaires.

09/11/2015 - Une population vieillissante avec des besoins spécifiques.

23/01/2015 - Une qualité de vie globale satisfaisante.

Suivi neuromusculaire

12/12/2012 - Myopathie de Becker : étude de l’exercice physique

06/12/2019 - IRM musculaire « Magnetic Resonance Fingerprinting » : une nouvelle séquence d’acquisition qui facilite le suivi non invasif du muscle dystrophique

10/12/2019 - Compensation du membre supérieur, des actes

28/11/2019 - Acty-Myo, un nouvel outil d'évaluation de la marche et des mouvements

22/08/2019 – L’intérêt des objets connectés pour les essais cliniques

05/08/2019 – Vers de meilleures compréhension et évaluation des déficiences du membre supérieur

26/10/2018 - Un exosquelette au niveau du membre supérieur

17/01/2017 - L'IRM musculaire s'avère un outil d'évaluation indispensable

16/01/2017 - L'analyse qualitative et quantitative de la marche

12/11/2016 - Test de six minutes de marche

28/09/2016 - Une étude pilote confirme l’intérêt de l’ActiMyo®

30/08/2016 - Echelles fonctionnelles et tests chronométrés

29/08/2016 - L'analyse quantifiée de la marche

23/08/2016 - Moins d'adolescents nécessitent une arthrodèse vertébrale chirurgicale aux Etats-Unis.

18/08/2016 - Atteinte des membres supérieurs, un suivi longitudinal

11/12/2015 - Une prothèse dynamique pour les membres supérieurs

25/11/2015 - L'imagerie et la spectroscopie musculaire sont des outils puissants

05/11/2015 - Imagerie des muscle la cuisse, un signe facilement reconnaissable

03/04/2015 - Meilleure appréciation de l'atteinte des membres supérieurs

26/03/2015 - Evolution du test de marche de six minutes

Corticoïdes

20/09/2019 – Le Vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

19/08/2019 - Retard pubertaire lié à la corticothérapie a long terme

19/04/2019 - Impact des corticoïdes sur la croissance et la fréquence des fractures

11/12/2018 - Résultats du premier essai du vamorolone

15/10/2018 - Etude de la cataracte sous corticoïdes

 06/02/2018 - Intérêt de la corticothérapie

 29/01/2018 - Deux articles en faveur de la corticothérapie

18/10/2017 - Corticothérapie, bénéfices et inconvénients

 10/10/2017 - Corticoïdes, pas d'avantage à commencer plus tôt

01/08/2017 - Corticothérapie lancement d'un nouvel essai clinique comparant plusieurs modalités d'administration

 28/11/2016 - La corticothérapie utile en cas de poussée de cardiomyopathie ?

20/07/2016 - Mise à jour des recommandations américaine sur les corticoïdes

 19/01/2016 - Prévention de l’ostéoporose : intérêt des biphosphonates

01/09/2015 - Glucocorticoïdes, Effet bénéfique après la perte de la marche

Suivi respiratoire

06/08/2019 : Exploration du diaphragme non invasive

25/04/2019 - Echographie diaphragmatique

14/06/2018 - Idébénone : essai SIDEROS : évaluation de l'atteinte respiratoire.

22/09/2017 - Idébenone, pas d'extension de l'AMM.

21/06/2017 - Etude Sideros, I-Motion inclut son premier patient.

16/01/2017 - Insuffisance respiratoire : Intérêt de la capnographie par voie transcutanée pour un meilleur suivi.

17/11/2016 - Idebenone et fonction musculaire inspiratoire.

22/08/2016 - Ventilation assistée non invasive un bénéfice indirect sur la déglutition.

04/07/2016 - Comment optimiser la ventilation par pipette Bucale ?

16/06/2016 - Essai DELOS, l'idébénone réduit les complications respiratoires

28/01/2016 - Aide à la toux, le ballon insufflateur aussi efficace que le ventilateur.

14/12/2015 - Effet bénéfique du Cough-Assist®

18/05/2015 - Essai DELOS, des résultats encourageants

Fonction cardiaque

17/10/2019 - La spironolactone, un protecteur cardiaque à court terme

25/01/2018 - Une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris

06/09/2018 - Une première Française en chirurgie cardiaque

19/05/2017 - Dispositif d’assistance ventriculaire

12/11/2016 - Risque d'AVC non négligeable

31/08/2016 - Mérites comparés de l'IRM et de l'échographie

30/06/2016 - Suivi d’un index échocardiographique de la fonction ventriculaire gauche

28/01/2016 - Atteintes cardiaques dans les maladies neuromusculaires

09/11/2015 - Anomalies cardiaques fréquentes chez les femmes transmettrices

23/07/2015 - Atteinte cardiaque

30/05/2015 - Saut de plusieurs exons

26/03/2015 - Assistance circulatoire : le Jarvik 2000

Fonction digestive

19/01/2017 - Troubles du transit : une complication fréquente et souvent mal prise en compte

23/08/2016 - DMD et constipation : une association fréquente et souvent négligée

Suivi nutritionnel

07/11/2019 - Dystrophies musculaires et compléments alimentaires

01/02/2019 - Les bienfaits des omega 3 ?

22/08/2016 - Supplémentation en vitamines D ?

03/05/2015 - Le chewing-gum utile pour prévenir les troubles masticatoires ?

Troubles cognitifs

14/11/2019 - Des outils pour mieux appréhender les troubles cognitifs et comportementaux

22/03/2019 - Caractériser les troubles du développement neurocognitif

31/08/2016 - Troubles cognitifs, vers un affinement de la sémiologie

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