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Actualités scientifiques

Actualités scientifiques concernant la recherche, dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

 

27/08/2020 - Le Tamoxifène à l'essai chez les patients Français

Le tamoxifène, un médicament utilisé dans le traitement de cancers, a permis de ralentir la progression de la myopathie de Duchenne dans un modèle murin.

25/08/2020 - Premiers résultats du viltolarsen

Un essai de phase II fournit les premières preuves de tolérance et d’efficacité du viltolarsen (NS-065/NCNP-01) dans la DMD ; cet oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 53 du gène DMD a été approuvé au Japon début 2020.

25/08/2020 - Le riméporide pour protéger le cœur

Le riméporide, un inhibiteur du transporteur sodium/proton NHE-1 dans les cellules pourrait être utilisé comme cardioprotecteur dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

25/08/2020 - Résultats plus complets du PF-06939926

Le PF-06939926, un produit de thérapie génique permet la production de dystrophine dans le muscle et améliore la fonction motrice après 12 mois de traitement chez 9 enfants, dans un essai clinique de phase Ib.

ClinicalTrials.gov : NCT04281485

13/08/2020 - Myopathie de Becker : une étude de l'histoire naturelle

Une étude qui analyse les caractéristiques de 83 patients atteints de myopathie de Becker et aide à mieux prédire l’effet du saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

28/07/2020 - Une fréquence élevée de l'incontinence urinaire

Une étude révèle que plus du tiers des personnes atteintes de myopathie de Duchenne ou de Becker se plaint de perte d’urines.

28/07/2020 - Un nouveau marqueur de la réponse aux corticoïdes

Une équipe du laboratoire Généthon met en évidence dans la myopathie de Duchenne un lien entre les glucocorticoïdes et la fonction des mitochondries.

28/07/2020 - Des muscles riches en dystrophine après thérapie génique

Résultats encourageants d’un essai de thérapie génique du rAAVrh74.MCK.micro-dystrophine chez l’enfant

15/07/2020 - La Desmine prévient la fonte musculaire chez la souris Mdx

Des experts français incluant des chercheurs de l’Institut de Myologie ont tenté de fournir des informations supplémentaires sur les rôles de la desmine, dont l’expression est augmentée dans le muscle du modèle murin de la DMD.

02/07/2020 - La prévalence estimée de la maladie dans le monde

Une méta-analyse rapporte la prévalence mondiale de la myopathie de Duchenne mais conclut au manque d’études épidémiologiques de qualité dans cette maladie.

29/06/2020 - Une nouvelle étude sur les corticoïdes

Une équipe britannique confirme l’intérêt de la corticothérapie sur les fonctions respiratoire et cardiaque.

 

Traitements en développement

27/08/2020 - Le Tamoxifène à l'essai chez les patients Français

25/08/2020 - Premiers résultats du viltolarsen

25/08/2020 - Résultats plus complets du PF-06939926

28/07/2020 - Des muscles riches en dystrophine après thérapie génique

15/07/2020 - La Desmine prévient la fonte musculaire chez la souris Mdx

21/04/2020 - Approche combinée saut d'exon classique-thérapie génique

31/03/2020 - Un médicament de saut d'exon autorisé au Japon

27/03/2020 - Le traitement à l'acide adénylosuccinique apporte une amélioration chez la souris mdx

24/03/2020 - L'efficacité de l'Ataluren se confirme

20/03/2020 - Premiers résultats du Golodirsen

25/02/2020 - Résultat d'un Essai de phase II du TAS-205

20/02/2020 – effet positif de l’idébénone sur la fonction respiratoire

08/01/2020 - Accord déterminant pour le projet micro-dystrophine de Généthon

18/12/2019 - Le Sarconeos autorisé pour un essai clinique aux Etats-unis

17/12/2019 – Le SRP-4053 (VYONDYS) autorisé aux Etats-Unis

12/12/2019 - Le Translarna dès l'âge de 2 ans

08/11/2019 - Un nouveau modèle de souris pour évaluer la restauration de la dystrophine

07/11/2019 - Quels sont les meilleurs critères de jugement dans le temps

03/10/2019 - STRIDE, le registre de suivi de l’ataluren

01/08/2019 – Essai HOPE-2 dans la DMD

08/07/2019 – Thérapie génique de la DMD, les raisons d’y adhérer

22/03/2019 - Bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004)

07/03/2019 - Restauration à long terme de la dystrophine chez la souris

01/03/2019 - Résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001

01/02/2019 - Résultats du premier essai avec le TAS-205

20/11/2018 - Utilisation réussie du système CRISPR/Cas9

23/10/2018 - Avis défavorable pour l'Exondys en Europe

5/10/2018 - Possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique

3/10/2018 - Parlez-vous biothérapies ?

13/07/2018 - Des molécules qui agissent sur la NO synthase

13/07/2018 - Des oligonucléotides antisens optimisés

04/07/2018 - Ezutromide (SMT C1100), clap de fin

07/06/2018 - Ataluren (Translarna®), avis favorable pour étendre l’AMM en europe

06/06/2018 - Eteplirsen (Exondys®) : Avis défavorable en Europe.

07/02/2018 - Idébenone (Raxone ®), pas d'AMM pour l’Europe

06/02/2018 - Micro-Dystrophine, démarrage d'un essai aux États-Unis

22/12/2017 - La Carnosine, un nouveau biomarqueur

08/12/2017 - La micro-dystrophine est efficace

07/12/2017 - Résultats prometteurs d'un essai de thérapie cellulaire

16/11/2017 - Le Tadalafil n'est pas efficace

16/11/2017 -Point sur le Translarna (Ataluren) en France

02/10/2017 -Le Riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis

26/09/2017 - Le gène PITPNA, potentiel gène modificateur de la maladie

26/09/2017 - Recherche animale : les associations montent au créneau

12/09/2017 - Essai du SRP-4053 (Golodirsen), 1er résultats

25/07/2017 - La micro-dystrophine restaure la force musculaire

25/07/2017 - Long-term microdystrophin gene therapy is effective

22/05/2017- Recherche in vivo, une mise au point

20/07/2017 - Essai ACT DMD évaluant l’ataluren (Translarna)

13/04/2017 - SRP-4053, prolongement de l'essai

24/03/2017 - CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine

20/01/2017 - Analyse médico-économique ? un nouvel outil plus pertinent.

07/07/2016 - Thérapie génique

20/06/2016 - Détermination du taux de dystrophine

01/06/2016 - Kyndrisa (drisapersen/PR0051/BMN051), retrait de la demande d'AMM européenne

13/05/2016 - Inhibition de la myostatine dans un modèle animal

27/01/2016 - CD49d, un nouveau marqueur biologique

11/01/2016 - L’halofuginone favorise la survie des cellules satellites

03/12/2015 - Essai de thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes

03/12/2015 - Eteplirsen, confirmation de l'effet bénéfique

19/11/2015 - Jagged-1, améliore les manifestations musculaires

29/10/2015 - Effets positifs des statines

27/10/2015 - Translarna : nouveaux résultats

18/09/2015 - Un nouveau modèle de souris

03/10/2015 - L’éteplirsen toujours efficace après 3 ans

13/09/2015 - Introduire un gène codant la microdystrophine

09/09/2015 - Du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

25/08/2015 - Intérêt des bases de données auto-remplies.

03/08/2015 - Quand les soignants ont la parole concernant les traitements

26/07/2015 - La galectine-1 à l'étude

06/07/2015 - Identification de 44 marqueurs biologiques

04/07/2015 - Surexpression de l'intégrine alpha 7

01/03/2015 - Efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN

28/01/2015 - Antisens SRP-4053 Essai de phase I/II dans la DMD

Diagnostic

11/10/2019 - Dépistage néo-natal : un enjeu vital

12/11/2018 - Un diagnostic pour tous

19/10/2017 - Diagnostic précoce des garçons DMD et accompagnement : beaucoup de progrès restent à accomplir.

01/07/2016 - Dépistage néonatal de la DMD : retour d’expérience

Suivi médical

28/07/2020 - Une fréquence élevée de l'incontinence urinaire

02/07/2020 - La prévalence estimée de la maladie dans le monde

18/07/2017 - Troubles du sommeil chez les aidants.

05/12/2016 - Une enquête Anglaise sur les causes de décès de patients atteints de DMD

28/01/2016 - Qualité de vie et maladies neuromusculaires.

09/11/2015 - Une population vieillissante avec des besoins spécifiques.

23/01/2015 - Une qualité de vie globale satisfaisante.

Suivi neuromusculaire

27/04/2020 - Etude sur la force de prehension chez les malades atteints de DMD

12/12/2019 - Myopathie de Becker : étude de l’exercice physique

06/12/2019 - IRM musculaire « Magnetic Resonance Fingerprinting » : une nouvelle séquence d’acquisition qui facilite le suivi non invasif du muscle dystrophique

10/12/2019 - Compensation du membre supérieur, des actes

28/11/2019 - Acty-Myo, un nouvel outil d'évaluation de la marche et des mouvements

22/08/2019 – L’intérêt des objets connectés pour les essais cliniques

05/08/2019 – Vers de meilleures compréhension et évaluation des déficiences du membre supérieur

26/10/2018 - Un exosquelette au niveau du membre supérieur

17/01/2017 - L'IRM musculaire s'avère un outil d'évaluation indispensable

16/01/2017 - L'analyse qualitative et quantitative de la marche

12/11/2016 - Test de six minutes de marche

28/09/2016 - Une étude pilote confirme l’intérêt de l’ActiMyo®

30/08/2016 - Echelles fonctionnelles et tests chronométrés

29/08/2016 - L'analyse quantifiée de la marche

23/08/2016 - Moins d'adolescents nécessitent une arthrodèse vertébrale chirurgicale aux Etats-Unis.

18/08/2016 - Atteinte des membres supérieurs, un suivi longitudinal

11/12/2015 - Une prothèse dynamique pour les membres supérieurs

25/11/2015 - L'imagerie et la spectroscopie musculaire sont des outils puissants

05/11/2015 - Imagerie des muscle la cuisse, un signe facilement reconnaissable

03/04/2015 - Meilleure appréciation de l'atteinte des membres supérieurs

26/03/2015 - Evolution du test de marche de six minutes

Corticoïdes

28/07/2020 - Un nouveau marqueur de la réponse aux corticoïdes

29/06/2020 - Une nouvelle étude sur les corticoïdes

02/03/2020 - Une étude confirme les meilleurs résultats du Déflazacort comparé à la Prednisone

20/09/2019 – Le Vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

19/08/2019 - Retard pubertaire lié à la corticothérapie a long terme

19/04/2019 - Impact des corticoïdes sur la croissance et la fréquence des fractures

11/12/2018 - Résultats du premier essai du vamorolone

15/10/2018 - Etude de la cataracte sous corticoïdes

 06/02/2018 - Intérêt de la corticothérapie

 29/01/2018 - Deux articles en faveur de la corticothérapie

18/10/2017 - Corticothérapie, bénéfices et inconvénients

 10/10/2017 - Corticoïdes, pas d'avantage à commencer plus tôt

01/08/2017 - Corticothérapie lancement d'un nouvel essai clinique comparant plusieurs modalités d'administration

 28/11/2016 - La corticothérapie utile en cas de poussée de cardiomyopathie ?

20/07/2016 - Mise à jour des recommandations américaine sur les corticoïdes

 19/01/2016 - Prévention de l’ostéoporose : intérêt des biphosphonates

01/09/2015 - Glucocorticoïdes, Effet bénéfique après la perte de la marche

Suivi respiratoire

06/08/2019 : Exploration du diaphragme non invasive

25/04/2019 - Echographie diaphragmatique

14/06/2018 - Idébénone : essai SIDEROS : évaluation de l'atteinte respiratoire.

22/09/2017 - Idébenone, pas d'extension de l'AMM.

21/06/2017 - Etude Sideros, I-Motion inclut son premier patient.

16/01/2017 - Insuffisance respiratoire : Intérêt de la capnographie par voie transcutanée pour un meilleur suivi.

17/11/2016 - Idebenone et fonction musculaire inspiratoire.

22/08/2016 - Ventilation assistée non invasive un bénéfice indirect sur la déglutition.

04/07/2016 - Comment optimiser la ventilation par pipette Bucale ?

16/06/2016 - Essai DELOS, l'idébénone réduit les complications respiratoires

28/01/2016 - Aide à la toux, le ballon insufflateur aussi efficace que le ventilateur.

14/12/2015 - Effet bénéfique du Cough-Assist®

18/05/2015 - Essai DELOS, des résultats encourageants

Fonction cardiaque

25/08/2020 - Le riméporide pour protéger le cœur

17/10/2019 - La spironolactone, un protecteur cardiaque à court terme

25/01/2018 - Une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris

06/09/2018 - Une première Française en chirurgie cardiaque

19/05/2017 - Dispositif d’assistance ventriculaire

12/11/2016 - Risque d'AVC non négligeable

31/08/2016 - Mérites comparés de l'IRM et de l'échographie

30/06/2016 - Suivi d’un index échocardiographique de la fonction ventriculaire gauche

28/01/2016 - Atteintes cardiaques dans les maladies neuromusculaires

09/11/2015 - Anomalies cardiaques fréquentes chez les femmes transmettrices

23/07/2015 - Atteinte cardiaque

30/05/2015 - Saut de plusieurs exons

26/03/2015 - Assistance circulatoire : le Jarvik 2000

Fonction digestive

19/01/2017 - Troubles du transit : une complication fréquente et souvent mal prise en compte

23/08/2016 - DMD et constipation : une association fréquente et souvent négligée

Suivi nutritionnel

07/11/2019 - Dystrophies musculaires et compléments alimentaires

01/02/2019 - Les bienfaits des omega 3 ?

22/08/2016 - Supplémentation en vitamines D ?

03/05/2015 - Le chewing-gum utile pour prévenir les troubles masticatoires ?

Troubles cognitifs

14/11/2019 - Des outils pour mieux appréhender les troubles cognitifs et comportementaux

22/03/2019 - Caractériser les troubles du développement neurocognitif

31/08/2016 - Troubles cognitifs, vers un affinement de la sémiologie

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