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  • Idébénone : Essai SIDEROS

    L'étude SIDEROS : évaluation de l'atteinte respiratoire associée à la DMD.

    SIDEROS est un essai clinique de phase III qui évalue l’efficacité de médicament expérimental l’idébénone comparé à un placebo pour retarder la détérioration de la fonction respiratoire chez les patients atteints d'une DMD recevant des glucocorticoïdes.

    En savoir plus

    Voir l'essai en détail sur le site Sideros édité par Santhera (en Français)

     

  • Avancées de la recherche 2018

    Le point sur la recherche dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker a été mis à jour à l’occasion de l’Assemblée Générale de l'AFM-Téléthon.

    Voici le lien renvoyant vers le ePDF sur le site AFM-Téléthon :

    Avancées dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker,

    Duchenne recherche.png

  • Ataluren (Translarna®) : avis favorable pour étendre l’AMM en Europe

    Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé le 1er juin 2018 que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) s’était prononcé en faveur de l’extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’ataluren (Translarna®) aux garçons âgés de 2 à 5 ans, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD.

    Jusqu’à présent, l’AMM de l’ataluren ne concerne que les garçons de plus de 5 ans et plus, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD. L’EMA devrait rendre sa décision dans quelques mois.
    L’avis du CHMP s’appuie sur le fait que le rapport bénéfice/risque a été jugé favorable chez les garçons âgés de 2 à 5 ans traités par ataluren dans le cadre d’un essai clinique encore en cours aux États-Unis.

    A ce stade, il ne s’agit que d’un avis positif en vue d’une décision d’extension du périmètre actuel de l’Autorisation de mise sur le marché. Cela ne préjuge pas des conditions et des délais dans lesquels les différents pays vont ou non en accepter la prise en charge, nécessaire pour permettre l’accès au médicament pour les patients.

    En savoir plus

    « CHMP Adopts Positive Opinion for the Expansion of the Translarna™ (ataluren) Label to Include Patients as Young as 2 Years of Age », PTC Therapeutics, communiqué de presse du 1er juin 2018

  • Le VLM 185 est paru

    « Il aura fallu plus de trente ans de recherche, de ténacité depuis la découverte du gène responsable de la myopathie de Duchenne, pour que la thérapie génique fasse enfin partie de l’arsenal thérapeutique contre nos maladies », Laurence Tiennot Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

    actu_afm_.jpg, couv VLM 185

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  • Eteplirsen : Avis défavorable en Europe

    Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé, le 1er juin 2018, l’avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour la commercialisation en Europe de l’éteplirsen (Exondys 51®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
    L’éteplirsen est un oligonucléotide antisens qui vise le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine dans le but de produire une dystrophine plus petite mais fonctionnelle. Il bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.

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  • 1958-2018 : l’AFM fête 60 ans de conquêtes

    Il y a 60 ans, une petite association naissait du courage et de la détermination de familles refusant la fatalité : l’AFM. 3 lettres qui restent aujourd’hui synonymes de victoires et d’innovation.

    60 ans, AFM, TelethonLe 15 septembre prochain, à l'occasion de ses 60 ans, notre association organise au Parc Floral de Paris "la Grande Fête des Familles"

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