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  • Idébenone, pas d'AMM en Europe

    L’Agence européenne du médicament confirme son refus d’étendre l’AMM de l’idébénone (Raxone ®) à la dystrophie musculaire de Duchenne.

    La société Santhera a annoncé le 26 janvier 2018, avoir reçu un avis négatif du Comité d’évaluation des produits de santé à usage humain (CHMP) de l’EMA (Agence européenne du médicament) pour sa demande d’extension d’Autorisation de mise sur le marché de l’idébenone (Raxone ®) appliquée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet avis négatif fait suite à un recours en appel réalisé par Santhera auprès de la Commission en septembre 2017 après premier avis défavorable.
    Ne pouvant pas établir un rapport bénéfices risque positif, le CHMP demande, à nouveau,des résultats quant aux effets bénéfiques du produit sur la fonction respiratoire des patients atteints de Dystrophie musculaire de Duchenne.
    Un essai international mis en œuvre par Santhera, l’essai SIDEROS, est en cours de recrutement dans 5 centres investigateurs français. Il évalue l’efficacité de l’idébenone sur l’atteinte respiratoire dans la DMD chez les personnes recevant des glucocorticoïdes.
     

    Communiqué de presse de Santhera

  • Intérêt de la Corticothérapie

    Une analyse des données du registre de l’Alliance TREAT-NMD permet de confirmer l’intérêt de la corticothérapie pour la prolongation de la marche dans la myopathie de Duchenne.

    Dans un article publié en novembre 2017, un consortium international rapporte les résultats de la compilation des données cliniques et biologiques de 5345 patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD) recrutés à travers le monde par le biais de l’Alliance TREAT-NMD.

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  • Thérapie génique, démarrage d'un essai aux Etats-Unis

    visant à apporter le gène de la microdystrophine chez 12 participants atteints de myopathie de Duchenne.

    La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène codant la dystrophine. Du fait de sa très grande taille (79 exons), ce gène ne peut être introduit en entier au sein de vecteurs viraux utilisés en thérapie génique comme les virus adéno-associé (AAV). Une piste de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne consiste à introduire un gène codant une dystrophine très raccourcie et fonctionnelle (micro-dystrophine) à l’aide d’un vecteur AAV. Une étude pilote de thérapie génique a évalué la faisabilité de cette approche chez 2 personnes atteintes de DMD.

    Le premier participant d’un nouvel essai de thérapie génique avec une micro-dystrophine a reçu sa première injection (par voie intraveineuse).
    Cet essai américain, en ouvert, va comporter deux groupes de 6 participants atteints de DMD, âgés de 3 mois à 3 ans pour le premier groupe et de 4 à 7 ans pour le second groupe. Le critère principal de l’essai est la sécurité du traitement (nombre de participants présentant des effets indésirables) sur une durée de suivi de 3 ans.

    Source : AFM-Téléthon (06/02/2018)

  • Corticothérapie, les preuves d'efficacité s'accumulent

    Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un traitement par corticoïdes débuté dans l’enfance est le seul traitement reconnu comme ayant une certaine efficacité pour ralentir la progression de la maladie et prolonger la marche d’un à deux ans supplémentaire en moyenne. Les modalités de ce traitement (âge de mise en route, rythme d’administration…) varient toutefois sensiblement d’une équipe et/ou d’un pays à l’autre.

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