Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Traitements, Brèves

Brèves scientifiques concernant les traitements en développement dans les myopathies de Duchenne et de Becker.

13/07/2018 - Des molécules qui agissent sur la NO synthase

Des molécules capables d’agir sur la NO synthase, une enzyme dont l’expression est diminuée dans la DMB. En savoir plus

13/07/2018 - Des oligonucléotides antisens optimisés

Des oligonucléotides antisens optimisés ont permis de restaurer la dystrophine dans le muscle et dans le cœur. En savoir plus

04/07/2018 - Ezutromide (SMT C1100), clap de fin

Arrêt du développement de l'Ezutromide dans la DMD. En savoir plus

07/06/2018 - Ataluren (Translarna®), avis favorable pour étendre l’AMM en europe

le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) est favorable à l’extension de l’AMM de l’ataluren (Translarna®). En savoir plus

06/06/2018 - Eteplirsen (Exondys®) : Avis défavorable en Europe.

Avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain pour la mise sur le marché de l’éteplirsen (Exondys®) dans la DMD. En savoir plus

07/02/2018 - Idébenone (Raxone ®), pas d'AMM pour l’Europe

L’Agence européenne du médicament confirme son refus d’étendre l’AMM de l’idébénone (Raxone ®). En savoir plus

06/02/2018 - Micro-Dystrophine, démarrage d'un essai aux États-Unis

Une piste consiste à introduire un gène codant une dystrophine très raccourcie et fonctionnelle (micro-dystrophine) à l’aide d’un vecteur AAV. En savoir plus

22/12/2017 - La Carnosine, un nouveau biomarqueur

Découverte d’un nouveau marqueur, susceptible de rendre compte des effets positifs des thérapies. En savoir plus

08/12/2017 - La micro-dystrophine est efficace

Efficacité de la micro-dystrophine pour restaurer la force musculaire dans la DMD. En savoir plus

07/12/2017 - Résultats prometteurs d'un essai de thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire CAP-1002 améliore les fonctions musculaires squelettiques et cardiaque à un stade avancé de la maladie. En savoir plus

16/11/2017 - Le Tadalafil n'est pas efficace

Les résultats d’un essai de phase III du tadalafil chez des patients ambulants sont négatifs. En savoir plus

16/11/2017 -Point sur le Translarna (Ataluren) en France

Avis favorable à la prise en charge du Translarna à l’hôpital. En savoir plus

02/10/2017 -Le Riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis

Désignation qui s’ajoute à celle attribuée en Europe par l’EMA en 2015. En savoir plus

26/09/2017 - Le gène PITPNA, potentiel gène modificateur de la maladie

La sous-expression du gène PITPNA présente peu de symptômes de la maladie. En savoir plus

12/09/2017 - Essai du SRP-4053 (Golodirsen), 1er résultats

Le SRP-4053 (golodirsen) augmente significativement la production de dystrophine. En savoir plus

25/07/2017 - La micro-dystrophine restaure la force musculaire

Restauration de la force musculaire et stabilisation des symptômes cliniques. En savoir plus

25/07/2017 - Long-term microdystrophin gene therapy is effective

Un article publié dans "nature" qui ouvre la voie à des essais cliniques de thérapie génique de type microdystrophine. En savoir plus

20/07/2017 - Essai ACT DMD évaluant l’ataluren (Translarna)

Les résultats n’ont pas permis de mettre en évidence une différence significative de la distance parcourue au test de 6 minutes de marche. En savoir plus

13/04/2017 - SRP-4053, prolongement de l'essai

Le traitement SRP-4053 sera évalué plus longtemps que prévu, pour obtenir des mesures d'efficacité solides. En savoir plus

24/03/2017 - CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine

Les chercheurs travaillent à la transposition de cette première preuve de concept en protocole pré-clinique. En savoir plus

20/01/2017 - Analyse médico-économique ? un nouvel outil plus pertinent.

Des chercheurs se sont intéressés à l’analyse médico-économique de la maladie et de ses conséquences. En savoir plus

07/07/2016 - Thérapie génique

Un pré-traitement à base d’oligonucléotides antisens améliore le bénéfice de la thérapie génique. En savoir plus

20/06/2016 - Détermination du taux de dystrophine

Indispensable pour restaurer un état physiologique nécessaire à la fonction contractile des muscles. En savoir plus

01/06/2016 - Kyndrisa (drisapersen/PR0051/BMN051), retrait de la demande d'AMM européenne

Cette décision signe l’arrêt du développement clinique du KyndrisaTM, oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51. En savoir plus

13/05/2016 - Inhibition de la myostatine dans un modèle animal

La réduction de la myostatine ne s’est donc pas montrée bénéfique. En savoir plus

27/01/2016 - CD49d, un nouveau marqueur biologique

Mise en évidence d’un nouveau marqueur de la sévérité de l’évolution de la DMD. En savoir plus

11/01/2016 - L’halofuginone favorise la survie des cellules satellites

Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la DMD. En savoir plus

03/12/2015 - Essai de thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes

Une étude apporte la preuve de concept de la faisabilité d’une thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes. En savoir plus

03/12/2015 - Eteplirsen, confirmation de l'effet bénéfique

Résultats de l'essai de phase IIb de l'éteplirsen dans la DMD. En savoir plus

19/11/2015 - Jagged-1, améliore les manifestations musculaires

Jagged-1, un gène qui améliore la régénération musculaire. En savoir plus

29/10/2015 - Effets positifs des statines

Une étude met en évidence pour la première fois des effets bénéfiques des statines dans une souris modèle de DMD. En savoir plus

27/10/2015 - Translarna : nouveaux résultats

Le Translarna™ évalué dans un essai de phase III en double aveugle dans la DMD ralentit modérément la progression de la maladie. En savoir plus

18/09/2015 - Un nouveau modèle de souris

Mise au point du premier modèle de souris présentant une duplication d’exon et récapitulant de nombreuses caractéristiques cliniques de la myopathie de Duchenne. En Savoir plus

03/10/2015 - L’éteplirsen toujours efficace après 3 ans

Résultats additionnels concernant l’évaluation de l’éteplirsen dans la DMD. En savoir plus

13/09/2015 - Introduire un gène codant la microdystrophine

Une piste de thérapie génique consiste à introduire un gène codant une microdystrophine à l’aide d’un vecteur viral AAV. En savoir plus

09/09/2015 - Du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires. En savoir plus

25/08/2015 - Intérêt des bases de données auto-remplies

La compilation et la traçabilité de nombreuses données ont des applications variées. En savoir plus

03/08/2015 - Quand les soignants ont la parole concernant les traitements

Appréciation par les soignants de leur intérêt pour telle ou telle thérapie. En savoir plus

26/07/2015 - La galectine-1 à l'étude

Mise en évidence d’effets bénéfiques de la galectine-1 sur l’activité physique et la fonction motrice. En savoir plus

06/07/2015 - Identification de 44 marqueurs biologiques

Mise en évidence de 44 marqueurs biologiques à partir de l’analyse de l’expression dans le sang de plus de 1000 protéines. En savoir plus

04/07/2015 - Surexpression de l'intégrine alpha 7

Surexprimer l’intégrine alpha 7 pour compenser la perte de dystrophine est efficace. En savoir plus

01/03/2015 - Efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN

Efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN sur les fonctions musculaire, cardiaque et respiratoire. En savoir plus

28/01/2015 - Antisens SRP-4053 Essai de phase I/II dans la DMD

Premier patient traité à l’Institut de Myologie avec l’antisens SRP-­‐4053 de phase I/II de Sarepta Therapeutics. En Savoir Plus

 

 

Les commentaires sont fermés.