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Thérapie génique, démarrage d'un essai aux Etats-Unis

visant à apporter le gène de la microdystrophine chez 12 participants atteints de myopathie de Duchenne.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène codant la dystrophine. Du fait de sa très grande taille (79 exons), ce gène ne peut être introduit en entier au sein de vecteurs viraux utilisés en thérapie génique comme les virus adéno-associé (AAV). Une piste de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne consiste à introduire un gène codant une dystrophine très raccourcie et fonctionnelle (micro-dystrophine) à l’aide d’un vecteur AAV. Une étude pilote de thérapie génique a évalué la faisabilité de cette approche chez 2 personnes atteintes de DMD.

Le premier participant d’un nouvel essai de thérapie génique avec une micro-dystrophine a reçu sa première injection (par voie intraveineuse).
Cet essai américain, en ouvert, va comporter deux groupes de 6 participants atteints de DMD, âgés de 3 mois à 3 ans pour le premier groupe et de 4 à 7 ans pour le second groupe. Le critère principal de l’essai est la sécurité du traitement (nombre de participants présentant des effets indésirables) sur une durée de suivi de 3 ans.

Source : AFM-Téléthon (06/02/2018)

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