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  • Telethon 2017 : 75 616 180 euros

    « Ce sont les téléspectateurs qui ont la vie de mon enfant entre leurs mains. Ce sont eux qui peuvent le sauver »

    Samedi soir, Anne a ému les téléspectateurs du Téléthon 2017 en partageant avec eux la vie d’Apollo, son fils de 11 ans, qui est en train de perdre la marche. Un rappel brutal et sans détour de ces maladies qui détruisent la vie de nos enfants. « Ce sont les téléspectateurs qui ont la vie de mon enfant entre leurs mains. Ce sont eux qui peuvent le sauver ». Et Anne a raison. Ce week-end, nous avons découvert l’extraordinaire destin de Mathilde. Après avoir passé 15 ans en fauteuil roulant, son diagnostic lui a permis de bénéficier d’un traitement. Aujourd’hui, elle marche. Et sans le Téléthon, cette victoire n’aurait pas existé. Et pourtant…

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    Le Téléthon 2017 s’est achevé sur un compteur de 75 616 180 euros.

  • La micro-dystrophine efficace pour la DMD

    L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !

    Des chercheurs français de Généthon et du laboratoire de thérapie génique de Nantes, en collaboration avec des chercheurs anglais de l’université de Londres, ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie grâce à une technique très innovante de thérapie génique.

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  • Résultats prometteurs d'un essai de thérapie cellulaire

    La thérapie cellulaire CAP-1002 améliore les fonctions musculaires squelettiques et cardiaque de patients atteints de myopathie de Duchenne à un stade avancé.

    Dans l’essai HOPE (pour Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) qui s’est déroulé aux États-Unis depuis aôut 2015, la thérapie cellulaire CAP-1002 a été évaluée chez 25 jeunes hommes atteints d’une myopathie de Duchenne (DMD) avec cardiomyopathie à un stade avancé.

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