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Point sur le Translarna (Ataluren) en France

La HAS a donné un avis favorable à la prise en charge du Translarna à l’hôpital malgré un service médical rendu qualifié d’absence de progrès thérapeutique.

Il bénéficie depuis le 31 juillet 2014 d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle européenne, qui a été reconduite en janvier 2017 pour un an.

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