Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Long-term microdystrophin gene therapy

is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy

Un article référence publié par une collaboration Généthon/INSERM/Royal Holloway dans "nature" qui ouvre la voie à des essais cliniques de thérapie génique de type microdystrophine dans la DMD ... que l'on espère le plus tôt possible.

 
Duchenne muscular dystrophy is a progressive degenerative disease of muscles caused by mutations in the dystrophin gene. Here the authors use AAV vectors to deliver microdystrophin to dogs with muscular dystrophy, and show restoration of dystrophin expression and reduction
 
Source : nature.com
 

Les commentaires sont fermés.