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  • CRISP/Cas9

    CRISPR/Cas9 est un outil de modification du génome. Plus facile et plus rapide à utiliser que les techniques antérieures, c'est une approche prometteuse pour la thérapie génique.

    Une nouvelle approche d'édition du génome

    Les termes de « genome editing » (ou édition du génome en français) désignent un ensemble de techniques utilisées pour modifier les séquences d’ADN qui constituent le génome. Jusqu’à présent, on utilisait les nucléases à doigt de zinc, les méganucléases ou encore les TALENs (nucléases effectrices de type activateur de transcription).

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  • Nouvel espoir pour la myopathie de Duchenne

    Des équipes des laboratoires de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec l’université de Ferrara, ont utilisé CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne.

    Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara (Italie), annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement absente de celles-ci. La duplication d’exon est responsable de 10 à 15% des mutations du gène de la myopathie de Duchenne

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    Brève AFM-Téléthon