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  • Test de six minutes de marche

    la stratification permet de déterminer plusieurs sous-groupes évolutifs.

    Dans un article publié en septembre 2016, des chercheurs italiens se sont penchés sur les difficultés rencontrées avec le test de marche de six minutes, un outil employé comme critère principal de jugement dans la majorité des essais cliniques dans la DMD.

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    Brève institut de Myologie

  • DMD : un risque d'AVC non négligeable

    Dans un article publié en août 2016, des cliniciens allemands ont étudié à titre rétrospectif une cohorte de 54 patients atteints de DMD (âgés de 11 à 18 ans à l’admission, la période étudiée s’étalant de 1963 à 2013). Quatre cas d’AVC ont été répertoriés et documentés.

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    Brève Institut de Myologie

  • l’Exondys 51 (ou eteplirsen) autorisé aux Etats-Unis

    L’Exondys 51 (étéplirsen), un médicament visant le saut de l’exon 51 du gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne vient d’être autorisé aux Etats-Unis.

    Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé lundi 19 septembre 2016 que l’agence du médicament américaine (Food and Drug Administration ou FDA) avait accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’Exondys 51TM (eteplirsen) dans dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

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    Brève AFM-Téléthon