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  • Taux de dystrophine indispensable...

    Détermination du taux de dystrophine indispensable pour restaurer un état physiologique nécessaire à la fonction contractile des muscles dans le modèle canin GRMD.

    L’équipe 5 du Centre de Recherche en myologie de l’Institut de Myologie, dirigée par France Piétri-Rouxel (Sorbonne Universités, UPMC / Inserm / CNRS / Institut de Myologie) a permis de définir un seuil de fibres musculaires contenant de la dystrophine nécessaire à normaliser l’état de protéines essentielles à la fonction contractile des muscles mais également à améliorer de façon significative l‘état physiologique du muscle dans son ensemble.

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    Brève Institut de Myologie

  • L'idébénone réduit les complication respiratoires

    Des analyses complémentaires de l'essai DELOS en faveur d'un effet protecteur de l'idébénone sur le risque de complication respiratoire dans la myopathie de Duchenne.

    L’essai DELOS mené par la société Santhera Pharmaceuticals est un essai international de phase III qui a évalué les effets de l’idébénone (Catena® ou Raxone®) pendant un an sur la fonction respiratoire dans la myopathie de Duchenne (DMD).

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    Brève AFM-Téléthon

    Brève Institut de Myologie

  • Retrait de la demande d'AMM européenne du Kyndrisa

    Retrait de la demande d'AMM européenne du Kyndrisa (drisapersen/PR0051/BMN051) dans la myopathie de Duchenne (DMD)

    BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé dans un communiqué de presse daté du 31 mai 2016, le retrait de sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Kyndrisa (drisapersen/PRO051/BMN051), auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

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