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  • Effets positifs des statines chez la souris

    Une étude met en évidence pour la première fois des effets bénéfiques des statines dans une souris modèle de myopathie de Duchenne.

    Les statines sont utilisées chez l’homme pour diminuer le taux de cholestérol dans le sang. Elles réduisent l’inflammation, le stress oxydatif et la fibrose dans les maladies ischémiques du muscle.

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    Brève institut de myologie

  • Translarna : nouveaux résultats

    Le Translarna™ évalué dans un essai de phase III en double aveugle dans la DMD ralentit modérément la progression de la maladie

    Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse daté du 15 octobre les résultats de l’essai de phase III du Translarna™ (ataluren) qui s’est déroulé dans 18 pays dont la France (essai ACT DMD). L’ataluren est une molécule capable de passer outre les codons STOP du gèneDMD pour permettre la fabrication de dystrophine. 

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    Brève AFM-Téléthon

    Brève institut de myologie

  • Un nouveau modèle de souris

    Mise au point du premier modèle de souris présentant une duplication d’exon et récapitulant de nombreuses caractéristiques cliniques de la myopathie de Duchenne.

    Dans la DMD, le modèle animal standard est la souris mdx, qui, elle, présente une anomalie génétique dans l’exon 23 de la dystrophine. Il n’existe en revanche pas de modèle de souris présentant une duplication d’exons dans le gène de la dystrophine.

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    Brève Institut de Myologie

  • L’éteplirsen toujours efficace après 3 ans

    Sarepta Therapeutics, dans un communiqué de presse daté du 1er octobre 2015, communique des résultats additionnels concernant l’évaluation de l’éteplirsen (oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

    Cette annonce se base sur trois points avérés après trois années de traitement

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