Un essai de phase 1/2a Follistatin thérapie génique de première instance de Dystrophie Musculaire de Becker
Dystrophie musculaire de Becker (BMD) est une variante de la déficience en dystrophine résultant de mutations du gène DMD. Phénotype est variable avec perte de la marche à la fin des années mi-vie d'adolescent ou en retard. Il n'y a actuellement aucun traitement pour cette condition.
Conduire sa propre voiture lorsque l’on est atteint d’une maladie neuromusculaire contribue à une plus grande liberté, en particulier celle de s’organiser selon ses choix. Les difficultés motrices sont rarement un obstacle à la conduite automobile : des aménagements du véhicule permettent le plus souvent de compenser ces difficultés, lorsqu’elles nuisent à la sécurité de la conduite.
Pour en savoir plus
Le point sur la recherche dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker, mis à jour à l'occasion des Journées des Familles de l'AFM-Téléthon.
L’Institut de Myologie, centre d’expertise internationale du muscle créé par l’AFM- Téléthon, lance son nouveau site internet : www.institut-myologie.org, un site de référence pour la communauté des myologues et les familles concernées par les maladies neuromusculaires.
Les dernières brèves scientifiques sur la Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou de Becker (DMB) sont diffusées individuellement sur ce blog