Un essai de phase 1/2a Follistatin thérapie génique de première instance de Dystrophie Musculaire de Becker
Dystrophie musculaire de Becker (BMD) est une variante de la déficience en dystrophine résultant de mutations du gène DMD. Phénotype est variable avec perte de la marche à la fin des années mi-vie d'adolescent ou en retard. Il n'y a actuellement aucun traitement pour cette condition.