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Actualités scientifiques

 

Avancées dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker

avancées.jpgCe document publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l'AFM-Téléthon, présente les actualités de la recherche dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : études ou essais cliniques en cours, publications scientifiques et médicales…

Brèves scientifiques

Brèves scientifiques concernant la recherche, le diagnostic, la prise en charge, les traitements en développement dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

  Accéder au contenu DMD : résultats du premier essai avec le TAS-205 Accéder au contenu DMD : les bienfaits des oméga 3 ?
 

Résultats du premier essai avec le TAS-205

Les bienfaits des omega 3 ?

Une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris

Résultats du premier essai du vamorolone

Utilisation réussie du système CRISPR/Cas9

diagnostic errance maladies rares conférence

 Un diagnostic pour tous

Un exosquelette au niveau du membre supérieur

Avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe

généthon thérapie génique chercheurs afm téléthon serge braun chercheur biothérapies thérapie génique

Étude de la cataracte sous corticoïdes

Ré-administrer un médicament de thérapie génique

Parlez-vous biothérapies ?

Accéder au contenu Myopathie de Becker : des molécules qui agissent sur la NO synthase Accéder au contenu DMD : des oligonucléotides antisens optimisés pour cibler le cœur

Une première française en chirurgie cardiaque

Des molécules qui agissent sur la NO synthase

Des oligonucléotides antisens optimisés

Accéder au contenu Myopathie de Duchenne : clap de fin pour l’ezutromide (SMT C1100) Accéder au contenu DMD : avis favorable pour étendre l’AMM européenne de l’ataluren (Translarna®) Accéder au contenu Myopathie de Duchenne : avis défavorable pour l’éteplirsen en Europe

Ezutromide (SMT C1100), clap de fin

Ataluren : avis favorable en Europe

Eteplirsen : Avis défavorable en Europe

 

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