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  • Mon fils participe a un essai, il y a 30 ans rien n'existait

    Mon fils participe a un essai, il y a 30 ans rien n'existait

    Ambassadeur du 30e Téléthon, Léo est atteint de myopathie de Duchenne.

    Lorsqu’il a 3 ans et demi, ses parents sont alertés par ses difficultés à marcher. Très vite le diagnostic tombe et on leur annonce que Léo sera en fauteuil vers l’âge de 15 ans.

    En 2013, ils entendent parler des travaux de recherche qui vont débuter pour la mutation génétique de Léo et prennent contact avec Laurent Servais, à l’Institut de Myologie.

    "Participer à un essai, c’est mettre toutes les chances de notre côté" Être dans l’essai, c’est passer d’une étape où on se dit qu’on ne peut rien faire, à une étape où on peut faire quelque chose, où on ne reste pas impuissant face à la maladie et où on met toutes les chances de notre côté pour avancer.

    Retrouver le portrait de Léo

  • Un 1er médicament, les médias en parlent

    Une équipe de France 2 apporte des précisions.

    http://www.francetvinfo.fr/france/video-un-traitement-contre-la-myopathie-de-duchenne_740997.html

    BFM TV : Un tout premier médicament pour traiter la myopathie de Duchenne
    C'est le premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne. Il ne s'adressera qu'à 13% des patients et permettra "un ralentissement de l'évolution de la maladie"
     
    Le Figaro : Feu vert au 1er médicament contre une myopathie
    C'est un grand progrès dans le traitement des maladies génétiques. L'ataluren, premier médicament efficace contre la myopathie de Duchenne, vient d'obtenir l'agrément temporaire de l'Agence européenne du médicament (EMA). Même si la molécule ne permet pas de guérir les malades, seulement de ralentir sensiblement l'évolution de la maladie, l'arrivée dans les mois qui viennent de cette nouvelle molécule sur le marché apporte un grand espoir pour les malades...
     
    Doctossimo : Autorisation d'un médicament orphelin dans la myopathie de Duchenne
    L'Agence européenne du médicament (EMA) vient de donner son feu vert à l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament d'une nouvelle classe thérapeutique pour traiter les patients souffrant de la myopathie de Duchenne. Une première dans la prise en charge de cette maladie neurodégénérative.
     
    Handicap.fr : Myopathie de Duchenne : un 1er médicament
    L'Agence européenne du médicament EMA a donné un feu vert sous condition à la commercialisation du premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne
     
    24hSanté : Myopathie de Duchenne une 1ère thérapie innovante autorisée
    L’AFM-Téléthon s’est félicitée vendredi de l’avis favorable de l’Agence européenne du médicament concernant la mise sur le marché de l’Ataluren pour les malades atteints de myopathie de Duchenne. Il s’agit du premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant.
     
  • Ataluren avis favorable par l'EMA

    Un premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne ! L’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour la myopathie de Duchenne. Cette autorisation concerne les malades âgés de plus de 5 ans et ambulants, atteints d’une myopathie de Duchenne causée par une mutation génétique de type codon « STOP »

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  • Généthon BioProd, le laboratoire de l'AFM-Téléthon

    Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante.

    Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé par les recettes des animations du Téléthon, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.

     

  • Prochaine reprise des essais de l’Ataluren

    Après deux années d’analyses, PTC Therapeutics a démontré que l’ataluren® à faible dose pourrait être efficace sur la régression de la marche de malades atteints de myopathie de Duchenne. De nouveaux essais sont donc envisagés, notamment en France.

     

    Pour en savoir plus

    Prochaine reprise des essais de l’Ataluren.pdf

    Source : VLM N°161 - Novembre-décembre 2012

  • Saut des Exons 45 à 55

    Saut des Exons 45 à 55

    Grâce à l’étude de malades affectés par la myopathie de Becker, une équipe de l’Institut de Myologie apporte de précieuses informations pour le traitement envisagé dans la myopathie de Duchenne visant à sauter les exons de 45 à 55.

     

    > Voir l’article dans la revue VLM N°160

  • Maladies rares : laboratoires d’innovation pour la santé humaine

    Dans un article publié dans La presse médicale de mai 2012, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM, revient sur l’importance de l’innovation pour traiter les maladies rares mais aussi sur les perspectives que ces nouvelles techniques offrent pour les pathologies fréquentes.

    Lire la suite

  • Essais cliniques : les implications psychologiques

    Les progrès scientifiques permettent, aujourd’hui, de mettre en place de plus en plus d’essais cliniques dans les maladies neuromusculaires (MNM). Les psychologues cliniciens sont ainsi conduits à s’intéresser à l’impact psychologique de ces essais et à l’accompagnement des patients ayant décidé et accepté d’y participer. Ces nouvelles pratiques engendrent de nouvelles problématiques dans le champ de réflexion des psychologues des consultations MNM.

     

    Pour en savoir plus

     

    Essais clinique : Les implications psychologiques.pdf